来源 | ANBOUND 工业研究中心
选自 | 医药竞争情报 684期
《医药竞争情报》每周一期，旨在为医药企业及投资者，供应及时、有针对性的信息服务。通过对每周行业动向的实时监控和分析，帮助企业总结跟判断。
在刚结束的2018年世界经济论坛年会上，精准医疗再次成为了主要议题。题为“The Promise of Precision Medicine（精准医疗的前景）”的分论坛认为，建破信任是精准医疗发展的关键。
目前处于研发中的靶向疗法占比达到了42%，在肿瘤药物里，靶向疗法的比例则高达73%；生物医药公司从前5年精准医疗的相关研发投入实现了翻倍，未来5年预计研发投入将连续增添33%，精准疗法数量将增加69%。
诺华公司新CEO Vas Narasimhan
表现，打算和剖析才干的增强使我们可以处理包括基因组学、蛋白质组学、表型、生物标记在内的多种数据，整合这些数据，以及深刻挖掘和懂得疾病背地的机理；我们可以通过临床发掘蛋白质组学数据，找到从前没能找到的新靶点，另一个更有吸引力的是能够通过测定生物标志和基因测序，找到最可能对医治高度响应的患者。
1
患者的数据
是实现精准医疗的基础
在场3位专家都谈到了对于数据的问题，
来自患者的数据是实现精准医疗的基本。
美国心脏协会CEO Nancy Brown女士，对
目前个体化数据仅来自高度取舍的群体提出关怀，“
要找到对治疗高度响应的患者，我们需要“代表所有人的数据”
，所以要
让更多人愿意分享他们的数据，否则精准医疗的潜力就无奈实现。
”
新加坡卫生部部长Tan Chorh Chuan也提出，
目前在患者多样性上存在局限，导致对一部分人群开发精准药物，对其余人群则开发的是“不精准药物”。
一项2016年的报告显示，在2500项全基因组关系研究（GWAS）中，只有19%的参加者为非欧洲裔，在这19%中，亚洲人又占到大多数；对于这项研究中未被充足代表的参与者，
“遗传标记可能被错误地与疾病关联起来”
。
Illumina公司履行总裁Jay Flatley提出，获取更多信息的方法是通过大型科学名目，也就是世界多国发展的基因组计划和精准医疗盘算；我们还需要共享这些项目的数据，使数据集的力量增加，从根本上提升基因组信息的临床效用。
2
如何让数据共享“信任”是关键
美国心脏协会CEO Nancy Brown表示：
应
该鼓励人们贡献出自己从可衣着装备或其余新感应设备中取得的个人数据，并让患者可能从群体共享的数据中受益，形成良性循环。
新加坡卫生部部长Tan Chorh Chuan表现，精准医疗时代使咱们可能获得越来越多不同类型的数据，例如临床数据、基因组数据、研究数据、针对个体的环境数据；人们自然会关心自己的
隐衷和数据平安，以及谁可以访问这些数据；基因组数据还可能带来就业、保险方面的轻视，这些艰苦必须正视。
Illumina公司实行总裁Jay Flatley则提到，使用如区块链这类新兴技术有望消解人们对保险性的担心，让数据互联，但我们需要先制定寰球化的标准。
从监管的角度来看，要建立起公众的信任从而分享其数据，最必不可少的是对医疗器械的监管调解。
美国FDA局长Scott Gottlieb说道，靶向疗法需要找到适合的患者群体以显示新药的后果，而找到合适的患者需要配套的诊断技巧；
医疗器械监管系统与最新的精准医疗诊断技术之间还有一些距离，在这方面，监管政策需要做到与时俱进。
Scott Gottlieb将传统的靶向疗法及其药物组合归为一类，将以CRISPR/Cas9为代表的基因疗法归为另一类。他表示，
基因疗法面临的监管问题不在于短期内是否产生疗效，而是在长期中的安全性和疗效是否可持续
，在长期利用下是否会浮现中靶效应；今年早些时候，FDA将会出台一些指南，探讨如何监管这些最新技术，这些指南可能允许精准疗法基于早期数据失掉加速批准，后期还有对其长期进行严格的随访考核。
3
精准医疗在中国发展
咱们的四点提议
对于如何建立起民众的信任，让精准医疗在中国发展落地，安邦智库(ANBOUND)的研究职员提出四点倡议。
第一，加快推动现有医疗系统数字化“转型”。
医疗体系整体上进步收集、应用跟维护患者数据的才能，是树立起大众信赖的第一步。
在这方面，挪动医疗器械是重要的切入点。2017年底，国家食药监总局发布了首个对于移动医疗器械的《移动医疗器械注册技术审查引导准则》，适用于采用无创“移动盘算终端”实现医疗用途的设备和/或软件。这表明国内已开始重视对医疗器械监管的调剂。在全国继续推广电子处方，激励医疗人工智能的利用等，也是使医疗系统能更好地收集和利用患者数据的方式。
第二，通过破法手段加强对个人数据的掩护。
要标准基因检测、人工智能辅助诊断等新业态，鼓励相关行业标准化发展。
今年1月，《半月谈》杂志的一篇文章提到，基因数据比指纹数据更敏感：随着基因检测技术的发展，只有大略75个统计上独立的单核苷酸多态性（SNP）位点即可唯一断定一个人；即使去掉一组医疗数据中的名字、身份证信息，这些数据也并未真正“脱敏”。对于个人数据的保护，今年5月25日将在欧盟全面履行的《一般数据保护条例》（GDPR）可能值得医疗范围各界引起留心。
《个别数据保护条例》中最值得借鉴或参考的有3个要点：1. 数据转移权，对应数据保险问题，用户可以要求本人的个人数据畅通无阻地直接迁徙至新的供给商，数据以机器可读的格式迁徙；2. 被遗忘权，对应隐衷和数据安全问题，数据主体有权恳求数据操纵者删除个人数据，并且不能过分延长数据留存时间，控制者有义务遵照该规定；3. 主动决策的可阐明权，对应基于数据出现的鄙弃问题，数据主体有权请求算法自动决议给出说明，有权在对算法决定不满意时决定退出。
第三，提高公民个人数据运用与保护意识。
跟着基因测序、大数据等技术先进而崛起的精准医疗深入转变了医疗的范式，医疗机构不再是简略地将药品交给患者，而是前期要对患者做基因层面的检查，中期可能要加入药物的制备流程，后期还要监控治疗效果。在这个背景下，不仅
要有法律上对个人数据的保障，还要推动公众对医疗服务观点的转变；
个人要建立起正确应用
自己的数据晋升安全性和疗效，同时依法保护个人隐私和数据安全的意识和相干常识。
第四，利用大型迷信名目推进精准医疗发展。
举办大型科学项目一方面可以加速技术的进步，另一方面将带动民间投资。
2017年底，科技部“十三五”重点研发打算精准医学专项“中国十万人基因组规划”启动，谋划精度设为万分之一；覆盖我国重要地区，波及人群除汉族外，还筛选人口数目在500万以上的9个少数民族，并将在接下来扩展到56个民族。
这项重大国度计划
比较充分地考虑了样本群体的多样性，直接意思在于精确找出我国高发重大疾病对应的基因变异，建立高精度的中国人参考基因组，为精准医学前沿研究提供参考数据。从投资的角度来看，这就为液体活检、人工智能辅助诊断等精准医疗范式下的新型诊断技术打开了市场，为民间投资带来了机会。
附：达沃斯精准医疗分论坛
背景阅读
精准医疗艰深易懂的定义来自其最有名的倡导者之一，美国前总统奥巴马：把按基因匹配癌症疗法变得像输血匹配血型那样尺度化，把找出准确的用药剂量变得像测量体温那样简单，“每次都给恰当的人在恰当的时光使用适当的疗法”。
此前安邦智库医药产品里的文章已经介绍了精准医疗的意思与挑战等：
1. 精准医疗的变革体当初由针对患者表示出的详细症状来下药，改变为针对表示的症状的具体基因变异来下药，从而提高治疗的效率；
2. 基因测序技能的提高是精准医疗突起的最直接起因，基因测序是诊断患者的基因变异的前提，也是深入理解人类基因组，实现“同病异治”和“异病同治”的基础；
3. 实现精准医疗须要大数据，个人健康信息与通过基因测序得到的人类基因组序列数据同样重要。
达沃斯精准医疗分论坛中，专家们还探讨了精准医疗的可包袱性，人工智能等技术在诊断和新药研发中的应用，以及各界基于数据的配合。
本文首发于微信公家号：安邦咨询。文章内容属作者个人观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，危险请自担。
